Дорогостоящий препарат «Спинраза» впервые введен 2-летнему ребенку из города Атбасара Акмолинской области неврологами на базе многопрофильной областной детской больницы (МОДБ).
Как поделились в многопрофильной областной детской больнице, «Спинраза» — это первый в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат увеличивает производство белка SMN из «резервного» гена SMN2 с использованием так называемых антисмысловых олигонуклеотидов. «Спинраза» останавливает прогрессирование заболевания, отмирание нейронов спинного мозга прекращается.
«Дорогой препарат ввели в виде укола 2-летнему ребенку. Введение препарата прошло успешно, нежелательных явлений не было, перенес хорошо. Сейчас состояние малыша стабильное», - отметил директор МОДБ Серикжан Сабыралиев.
Ребенок должен получить четыре нагрузочные и три поддерживающие дозы. Получать этот препарат пациент будет пожизненно.
Один флакон препарата стоит 42 млн тенге. Пациенту он был введен бесплатно в рамках амбулаторно-лекарственного обеспечения через поликлинику. Препарат вводился интратекально в спинномозговой канал.
«При раннем начале терапии прогноз наиболее благоприятный. В этом случае больные не только возвращают утерянные навыки, но и приобретают новые», - добавили в медучреждении.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) - генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости.